El test clínico de período 3 incluyó a niños menores de 12 abriles – ScienceDaily

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Más del 90 % de los pacientes con talasemia dependiente de transfusiones, un trastorno sanguíneo hereditario, ya no necesitaban transfusiones de sangre mensuales, según un ensayo clínico internacional de fase 3 que incluyó por primera vez a niños menores de 12 años después de recibir terapia génica. . Se evaluaron veintidós pacientes (de 4 a 34 años de edad), incluidos pacientes pediátricos inscritos en el Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago. Los resultados fueron publicados en Revista de medicina de Nueva Inglaterra.

«Es impresionante que tantos pacientes en el estudio, incluidos pacientes más jóvenes, hayan ganado una independencia transfusional duradera», dijo la coautora del estudio, Jennifer Schneiderman, MD, MS, del Center for Cancer and Blood Disorders at Lurie Children’s and Profesor Asociado de Pediatría en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern. «En Lurie Children’s, hemos participado en estos estudios de terapia génica en etapas tempranas y hemos estado inscribiendo pacientes durante casi una década. El estudio actual representa el próximo paso para llevar esta intervención a la práctica clínica, lo que aumentará el acceso a la atención potencial para pacientes con talasemia dependiente de transfusiones».

Las personas con talasemia no producen suficiente hemoglobina funcional en sus glóbulos rojos, lo que interfiere con el oxígeno que llega a todas las partes del cuerpo. Aquellos con el tipo más severo de la enfermedad requieren transfusiones de glóbulos rojos cada mes para sobrevivir. Sin embargo, las transfusiones frecuentes pueden causar complicaciones graves por sobrecarga de hierro e infecciones, especialmente si se ha extirpado el bazo.

El trasplante de células madre hematopoyéticas de alguien que produce hemoglobina saludable puede ser un tratamiento potencialmente curativo, pero requiere un donante compatible, que puede ser difícil de encontrar. También presenta un riesgo de enfermedad de injerto contra huésped.

Este estudio de terapia génica utiliza las células madre del paciente que han sido tratadas en el laboratorio con un virus modificado para agregar copias funcionales del gen que es defectuoso en la talasemia. Antes de que se puedan infundir las nuevas células, los pacientes deben recibir quimioterapia, que generalmente implica una estadía en el hospital de al menos cuatro a cinco semanas para un control estricto de fiebres, infecciones y otras posibles complicaciones. Por lo general, los pacientes alcanzaron el estado libre de transfusiones aproximadamente un mes después del trasplante autólogo de células madre. Los pacientes informados en este manuscrito fueron monitoreados durante un período de 13 meses a cuatro años después de recibir sus nuevas células.

Los eventos adversos relacionados con el tratamiento fueron típicos del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas y requirieron quimioterapia, como plaquetas bajas, hemoglobina baja, recuento bajo de glóbulos blancos, úlceras bucales, fiebre y enfermedad venooclusiva hepática. Cuatro pacientes tuvieron al menos un evento adverso que los investigadores consideraron relacionado o posiblemente relacionado con la terapia génica. Todos los eventos no fueron graves con la excepción de la trombocitopenia (recuento bajo de plaquetas en la sangre) en un paciente. No se han observado casos de cáncer secundario a quimioterapia o terapia génica. Al igual que en las primeras etapas de prueba de esta terapia génica, el pequeño número de pacientes que no logró el estado libre de transfusiones requirió transfusiones con menos frecuencia.

Con base en los resultados positivos de este estudio de fase 3, Bluebird Bio, Inc., el patrocinador del estudio, solicitó una revisión de la FDA, que se espera que finalice en el verano de 2022.

La investigación en el Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital de Chicago se lleva a cabo a través del Stanley Manne Children’s Research Institute. El Instituto de Investigación Manne se enfoca en mejorar la salud de los niños, transformar la medicina pediátrica y garantizar un futuro más saludable a través de la búsqueda incesante del conocimiento. Lurie Children’s está clasificado como uno de los mejores hospitales pediátricos del país en el US News & World Report. Es el campo de entrenamiento pediátrico de la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern.

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