Los genetistas detectan la mutación que causa un cáncer inmaduro devastador y se dirigen con éxito a las células cancerosas con un fármaco hecho a medida

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Los genetistas del Trinity College de Dublín han descubierto cómo una mutación genética específica llamada H3K27M causa un cáncer infantil devastador e incurable, conocido como glioma difuso de la línea media (DMG) y, en estudios de laboratorio que trabajan con tipos de células modelo, revierte sus efectos para ralentizar con éxito el crecimiento de las células cancerosas. con un fármaco dirigido.

Su trabajo de referencia, recién publicado en la principal revista internacional, Genética de la naturaleza y con el apoyo de Worldwide Cancer Research y The Brain Tumor Charity, traduce una nueva comprensión fundamental de la genética de la progresión de DMG en un enfoque terapéutico altamente prometedor y específico y ofrece una esperanza significativa para mejores tratamientos en el futuro.

Los científicos ahora están pidiendo el inicio inminente de ensayos clínicos, en los que se pueda evaluar una clase de medicamentos ya aprobados llamados “inhibidores de EZH2”. Estos medicamentos se dirigen a la misma vía biológica clave involucrada en DMG como lo hacen con éxito en linfomas y sarcomas, dos cánceres comunes en adultos.

Adrian Bracken, profesor de la Escuela de Genética y Microbiología de Trinity, dirigió la emocionante investigación. Dijo: “Hemos dado un gran paso adelante en nuestro estudio de tumores DMG y esperamos que los conocimientos nos ayuden a diseñar e implementar enfoques terapéuticos de precisión basados ​​en oncología en pacientes con DMG en el futuro. Básicamente, los medicamentos” inhibidores de EZH2 “ya han recibido Aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para tratar dos tipos de cáncer en adultos. Proponemos que estos medicamentos podrían afectar a los niños con DMG y, como resultado, estamos pidiendo que comiencen los ensayos clínicos.

“En última instancia, esperamos que nuestro trabajo, junto con el de otros enfocados en esta área, conduzca a enfoques clínicos curativos para lo que es una enfermedad verdaderamente terrible que puede devastar familias y para la que actualmente no hay opciones de tratamiento”.

Los gliomas pediátricos como el DMG se encuentran entre los cánceres infantiles más devastadores. Los tumores generalmente surgen en el cerebro y son muy difíciles de tratar, con un pronóstico extremadamente malo. Por lo tanto, se necesitan con urgencia opciones de tratamiento eficaces.

La Dra. Jane Pears, consultora oncóloga pediátrica en Our Lady’s Children’s Hospital, Crumlin, que trata a niños con la enfermedad, dijo: “A pesar de los mejores esfuerzos combinados, estos cánceres siguen siendo un diagnóstico devastador para los niños y sus familias. El mejor tratamiento que podemos ofrecer actualmente puede extender la supervivencia durante unos meses, pero no es curativo. Estamos entrando en una era emocionante de expandir nuestro conocimiento de esta enfermedad a nivel molecular, lo que a su vez nos conducirá hacia tratamientos más específicos. dado que el Prof. Bracken y su equipo trabajan en el laboratorio y los médicos en el entorno clínico, es de esperar que esto conduzca a los mejores resultados que tanto deseamos ver “.

Hablando sobre la importancia del trabajo, Maeve Lowery, profesora de Medicina del Cáncer Traslacional en Trinity y Directora Académica del Instituto del Cáncer Trinity St James (TSJCI) dijo: “Estos hallazgos tienen el potencial de transformar el panorama del tratamiento del cáncer con DMG y mejorar los resultados. niños con esta difícil enfermedad. Es importante destacar que este trabajo histórico ilustra el éxito de un enfoque oncológico de precisión, en el que comprender cómo se desarrollan los cánceres a nivel genómico puede acelerar el desarrollo de tratamientos más efectivos con menos efectos secundarios. El programa de investigación del cáncer de precisión del TSJCI , dirigido por el profesor Bracken, se basará en este éxito para continuar desarrollando estrategias de tratamiento nuevas e innovadoras para los cánceres de adultos y niños “.

La Dra. Becky Birch, jefa de investigación de The Brain Tumor Charity, que ayudó a financiar el estudio, dijo: “Este es un descubrimiento muy prometedor que esperamos que ahora allane el camino para el desarrollo de nuevos tratamientos dirigidos para niños con gliomas. (DMG) ). Con una supervivencia mediana increíblemente corta de menos de 12 meses, necesitamos con urgencia encontrar nuevas opciones para ayudar a retrasar el crecimiento de este cáncer raro y a menudo inoperable y dar más tiempo a los niños diagnosticados. Es emocionante que ahora comprendamos mejor cómo un una mutación genética específica puede impulsar la enfermedad, y más aún, los medicamentos que pueden inhibir este proceso ya se han probado en otros cánceres. Si la investigación adicional ahora puede diseñar inhibidores de EZH2 para atacar de manera más efectiva que las células DMG, esperamos que estos medicamentos puedan avanzar rápidamente en ensayos clínicos para niños Yo a quien se le ha diagnosticado esta devastadora enfermedad “.

Fuente de la historia:

Materiales proporcionados por Trinity College de Dublín. Nota: El contenido se puede cambiar por estilo y longitud.

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