Los hallazgos se utilizan para crear un tratado clínico para pacientes con síndrome mielodisplásico

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Investigadores de Mount Sinai y UC San Diego han demostrado por primera vez cómo las mutaciones que afectan un proceso celular llamado empalme de ARN alteran las células para desarrollar el síndrome mielodisplásico (MDS) y otras neoplasias hematológicas y tumores sólidos, según un estudio publicado en Descubrimiento del cáncer en octubre.

Su investigación encontró que estas mutaciones producen una versión alternativa de la proteína creada por el gen. GNAS. Esta proteína puede ser el objetivo de medicamentos ya aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos para el tratamiento de otros cánceres y, por lo tanto, podría ser un buen objetivo en los MDS. Los investigadores están preparando un ensayo clínico para probar estos medicamentos, conocidos como inhibidores de MEK y nombrados así por las proteínas que inhiben para detener el cáncer.

El MDS es un cáncer de sangre poco común que no tiene tratamientos efectivos y tiene un pronóstico precario. Las mutaciones estudiadas en este estudio, sin embargo, también se encuentran en otros cánceres, lo que amplía las posibles aplicaciones de estos hallazgos.

«Este es el primer estudio que descubre que la proteína alterada creada por GNAS aumenta en las células con estas mutaciones en el síndrome mielodisplásico, y esto da como resultado la activación de procesos que harían que las células cancerosas sean vulnerables a los inhibidores de MEK «, dijo la autora principal Eirini Papapetrou, MD, PhD, profesora asociada de Ciencias Oncológicas en The Tisch Cancer Institute. «El descubrimiento de que podemos intentar usar inhibidores de MEK en este cáncer también es la primera vez, y nuestros hallazgos también apoyan el desarrollo futuro de medicamentos para apuntar GNAS, identificado en este estudio «.

Papapetrou dirigió el estudio con Gene Yeo, PhD, profesor de la Facultad de Medicina de UC San Diego. Los investigadores generaron modelos de mutación utilizando células madre para estudiarlas en un contexto genético fisiológico. Luego transformaron las células modificadas genéticamente en células progenitoras hematopoyéticas, que son el tipo de célula relevante en los cánceres de sangre, y realizaron análisis de unión y empalme de ARN.

«Este trabajo integra modelos de enfermedades isogénicas con RNA-ómicas de última generación para converger en un nuevo objetivo para MDS», dijo Yeo.

Estos análisis permitieron al equipo identificar objetivos de alta confianza e identificar el causante de la enfermedad. El equipo demostró que las células MDS del modelo y las células de pacientes con MDS con estas mutaciones eran sensibles al tratamiento con inhibidores de MEK.

Fuente de la historia:

Materiales proporcionados por Hospital Mount Sinai / Escuela de Medicina Mount Sinai. Nota: El contenido se puede cambiar por estilo y longitud.

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