Nuevo fármaco ‘cóctel’ podría beneficiar hasta al 45% de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne – ScienceDaily

0


Un nuevo fármaco «cóctel» que se está desarrollando en la Universidad de Alberta podría proporcionar un tratamiento eficaz y rentable para reducir los síntomas de hasta el 45 por ciento de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad crónica de desgaste muscular.

Un equipo dirigido por el investigador Toshifumi Yokota, profesor de genética médica en la Facultad de Medicina y Odontología, ha creado, y ahora está probando, un cóctel de seis tratamientos que significaría que casi la mitad de los pacientes con DMD podrían curarse con un solo fármaco. . .

DMD afecta a seis de cada 100.000 personas, generalmente hombres. Las personas con DMD tienen varias mutaciones en el gen más grande del cuerpo, la distrofina, que es una proteína que las células necesitan para permanecer intactas. La distrofina tiene 79 secciones, o exones, y si falta uno, el cuerpo no puede producir la proteína y los músculos se degeneran.

No existe una cura para la DMD, pero una nueva clase de medicamentos utiliza un enfoque llamado omisión de exón. Actúa como un parche en los exones que faltan, por lo que el cuerpo puede omitir las instrucciones dañadas y producir las proteínas que necesita para reconstruir el tejido muscular.

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. ya aprobó otros tratamientos similares, incluido el viltolarsen, que se basa en la investigación de Yokota. Cada uno, sin embargo, tiene una aplicabilidad limitada. Este nuevo tratamiento «cóctel» podría ayudar a muchos más pacientes.

«Cada una de las moléculas de omisión de exón desarrolladas previamente solo pudo tratar alrededor del 10 por ciento de los pacientes con DMD porque tienen diferentes mutaciones de sus exones en diferentes ubicaciones dentro del gen», dijo Yokota, quien también es amigo de Garrett Cumming Research & Muscular Dystrophy Canada otorgó la cátedra de investigación.

«Nuestro enfoque consiste en omitir 11 exones a la vez, lo que nos permitiría tratar aproximadamente al 45 % de los pacientes», explicó.

La investigación fue publicada esta semana en el Procedimientos de la Academia Nacional de Ciencias.

El equipo de Yokota probó la nueva droga sintética en tejido muscular derivado de pacientes en tubos de ensayo y en ratones. Encontraron signos de producción de distrofina, desarrollo muscular y mejor función cardíaca.

La DMD a menudo conduce a una debilidad extrema del cuerpo esquelético, pero la mayoría de los pacientes mueren de insuficiencia cardíaca. Los tratamientos existentes para omitir exones no penetran en el músculo cardíaco, una limitación que aborda este nuevo cóctel, según Yokota.

«Nuestro cóctel combina oligonucleótidos antisentido con un nuevo péptido que permite que el fármaco penetre en el músculo cardíaco», dijo.

El cóctel aún tiene que realizar pruebas de toxicología y pasar por los pasos reglamentarios para realizar ensayos clínicos. Yokota y sus colegas lanzaron recientemente una empresa para ayudar a comercializar el medicamento.

Fuente de la historia:

Materiales proporcionados por universidad de alberta. Original escrito por Gillian Rutherford. Nota: El contenido se puede cambiar por estilo y longitud.

También podría gustarte
Deja una respuesta

Su dirección de correo electrónico no será publicada.

This website uses cookies to improve your experience. We'll assume you're ok with this, but you can opt-out if you wish. Accept Read More