Un mejor tratamiento para la anemia de células falciformes – ScienceDaily

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La anemia de células falciformes es la enfermedad hereditaria de la sangre más común en el mundo y afecta a entre 70.000 y 100.000 estadounidenses. Sin embargo, se considera una enfermedad huérfana, lo que significa que afecta a menos de 200.000 personas en todo el país y, por tanto, está infrarrepresentada en la investigación terapéutica.

Un equipo dirigido por Abhishek Jain del Departamento de Ingeniería Biomédica de la Universidad Texas A&M está trabajando para abordar esta enfermedad.

«Estoy tratando de crear estos nuevos tipos de modelos de enfermedades que pueden impactar la atención médica, con el objetivo a largo plazo de enfatizar la aplicación de estas herramientas y tecnologías para reducir los costos de la atención médica», dijo Jain, profesor asistente en el Departamento. «Queríamos recopilar estratégicamente aquellos sistemas de enfermedades que caen bajo el radar en la categoría de enfermedades huérfanas».

La investigación de Jain se trata de un órgano en un chip, donde las células humanas se pueden cultivar en dispositivos del tamaño de un USB para imitar la forma en que funcionaría el órgano dentro del cuerpo. Este tipo de sistema es ideal para probar nuevos tratamientos con medicamentos, ya que los medicamentos no se pueden probar en humanos y no se ha demostrado que los modelos animales sean una buena representación de cómo un paciente y una enfermedad interactuarían con un tratamiento. Para los pacientes con anemia de células falciformes, el órgano en un chip también sería útil porque los pacientes pueden tener casos de leves a graves.

Jain trabaja con Tanmay Mathur, un estudiante de doctorado de cuarto año que se formó como ingeniero químico en sus años universitarios. Su investigación se ha centrado en técnicas y simulaciones de microfabricación, habilidades que, según él, se han fusionado bien con la investigación de órganos en un chip que ahora realiza en el laboratorio de Jain. El equipo trabaja en estrecha colaboración con el Texas Medical Center en Houston.

El trabajo fue publicado recientemente en la revista Bioingeniería y medicina traslacional. Su artículo se basa en una publicación de 2019 en la revista Lab on Chip, donde el equipo demostró que las células endoteliales (células que recubren los vasos sanguíneos) podrían usarse para modelar la fisiología de la enfermedad de un paciente sin tener que estimular el modelo. nave sana.

«Tradicionalmente, estas células no se han utilizado para el modelado de enfermedades, por lo que nuestro enfoque es muy nuevo en este sentido», dijo Mathur. «Somos de los primeros en explotar estas células y utilizarlas en la investigación de modelos de enfermedades».

Mathur y Jain muestran que estos modelos se pueden utilizar para diferenciar a los pacientes. El primer paso: construir un vaso sanguíneo que imite el vaso de un paciente. Para ello, el equipo necesitaría dos componentes: la sangre del paciente y las células endoteliales. La extracción de sangre implicó una simple extracción de sangre. Sin embargo, se enfrentaron a un desafío con las células endoteliales. Tendrían que hacer una biopsia celular o usar células madre para cultivar las suyas propias, ninguna de las cuales era ideal.

Luego descubrieron que la respuesta estaba en la sangre.

«Lo que aprendimos es que algunas células endoteliales también circulan dentro de las muestras de sangre», dijo Jain. «Las llamamos células endoteliales de crecimiento sanguíneo que podemos explotar muy fácilmente. Esa es la novedad de este trabajo. Puede obtener esas células, cultivarlas para que haya suficientes y luego puede crear vasos sanguíneos».

Ahora que podían construir los vasos, el siguiente paso era ver si estos modelos mostraban cómo la enfermedad tiene varios impactos biológicos en diferentes pacientes. Nuevamente, el objetivo era poder probar tratamientos en estos modelos, por lo que cuanto más imitaran a su paciente humano, mejor.

«Podemos diferenciar a un paciente con anemia de células falciformes muy grave en términos de fenotipo de los pacientes muy leves», dijo Mathur. «En el futuro, podemos tomar una población más grande de pacientes con anemia falciforme y evaluarlos utilizando nuestra tecnología de chips de órganos y luego clasificarlos en diferentes grupos según los síntomas».

Sus hallazgos indican que estos órganos en un chip podrían conducir a un tratamiento personalizado y centrado en el paciente, mejorando la forma en que los médicos enfrentan esta y otras enfermedades cardiovasculares.

«Cuando lo lleva al campo, ahora puede convertirse en un dispositivo predictivo», dijo Jain. «Ahora no tiene que saber si el paciente es leve o severo, puede realizar la prueba. Puede predecir si el paciente es grave y puede dictar sus necesidades de tratamiento».

El siguiente paso es continuar expandiendo la cohorte de pacientes para obtener más resultados. Un objetivo a largo plazo sería utilizar la información recopilada del paciente para desarrollar una base de datos para predecir mejor la progresión de la enfermedad.

«Con este dispositivo, se toma el historial de muchos de estos pacientes y su salud cardiovascular y se puede predecir qué paciente puede tener una mayor probabilidad de sufrir un accidente cerebrovascular y comenzar a tratarlos pronto», dijo Jain.

Mathur dijo que incluso con los desafíos por delante, espera continuar con la investigación.

«Creo que aunque puede llevar 10 o 15 años, al menos impulsaremos algunas de las investigaciones que estamos haciendo y las llevaremos al campo clínico», dijo. “Somos uno de los pocos grupos en el mundo que han iniciado este campo del trato personalizado. Creo que nuestro impacto es bastante alto y estoy seguro que podremos expandir el mismo tratamiento a otras enfermedades cardiovasculares y atraer más atención y conocimientos sobre la biología de lo que estamos viendo «.

Este trabajo está financiado por un premio Jain Trailblazer Award recibido del Instituto Nacional de Bioingeniería e Imágenes Biomédicas.

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