¿Una posible cura para la anemia de células falciformes? Es poco probable que una posibilidad de inscripción tecnología ayude a los pacientes con paso constreñido – ScienceDaily

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La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario en el que los glóbulos rojos adquieren forma de hoz o de media luna. Provoca infecciones frecuentes, hinchazón de manos y piernas, dolor, fatiga severa y retraso en el crecimiento o pubertad. El tratamiento generalmente se enfoca en el control de los síntomas y puede incluir medicamentos para aliviar el dolor durante las convulsiones; hidroxiurea para reducir el número de episodios de dolor; antibióticos y vacunas para prevenir infecciones bacterianas y transfusiones de sangre.

Mientras que un remedio para esta grave enfermedad sigue siendo esquivo, un estudio reciente en el Revista de medicina de Nueva Inglaterra (Eficacia biológica y clínica de LentiGlobin para la anemia de células falciformes / Kanter et. Al.), si se demuestra aplicable, puede ser una posible cura.

En un editorial de esta semana revista de medicina de nueva inglaterra, Martin Steinberg, MD, profesor de medicina en la Facultad de Medicina de la Universidad de Boston, comenta sobre los resultados del estudio que fue la primera terapia génica exitosa para la anemia de células falciformes que agrega un gen a las células madre de la sangre del paciente que previene complicaciones. . «La terapia génica con células madre autólogas amplía la posibilidad de una cura a todos los pacientes sin necesidad de inmunosupresión», dice Steinberg, quien también es hematólogo en el Centro Médico de Boston.

Aunque los pacientes del estudio ya no tenían síntomas de anemia de células falciformes, Steinberg señala que la mayoría seguía teniendo una vida útil de los glóbulos rojos más corta de lo normal, lo que, según él, podría estar asociado con algunas complicaciones a largo plazo.

Steinberg cree que para que los pacientes acepten este difícil y muy costoso tratamiento, debe ser curativo o casi curativo y durar toda la vida. «En este punto, todavía no sabemos la sostenibilidad de los resultados, pero según este estudio, las perspectivas parecen buenas», dice.

Steinberg reconoce que cualquier terapia génica altamente efectiva no mejorará la salud de la mayoría de las personas con enfermedad de células falciformes en todo el mundo. “La mayoría de los pacientes con esta enfermedad viven en África e India, donde el acceso a la atención médica de alta tecnología es limitado. Lo que se necesita son más medicamentos que puedan tomarse por vía oral y aumentar los niveles de hemoglobina fetal. Esto tendrá más posibilidades de beneficiar a las poblaciones que sufren. la mayoría de esta enfermedad «.

Este editorial aparece en línea en Revista de medicina de Nueva Inglaterra.

Fuente de la historia:

Materiales proporcionados por Facultad de Medicina de la Universidad de Boston. Nota: El contenido se puede cambiar por estilo y longitud.

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